Maze Therapeutics筹集1.91亿美元

时间:2019-03-11 21:28  来源:今明网  作者:佚名  人气:  评论:

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Maze Therapeutics筹集1.91亿美元

作者:Mailman两个具有相同致病基因的人,为什么却有着完全不同的疾病症状?甚至在某些情况下,其中一个人完全不


两个具有相同致病基因的人,为什么却有着完全不同的疾病症状?甚至在某些情况下,其中一个人完全不会表现出疾病症状。早在2010年就有学者关注这一问题,当年一文关于单基因遗传病囊性纤维化的可变症状的论述,将修饰基因引入了我们的视线。

一些被预计会出现严重疾病症状的患者,却仅出现轻微症状,这便是遗传修饰因子在起作用。遗传修饰因子是一种特定的基因(修饰基因),它可以改善甚至消除由致病基因引起的症状。

修饰基因的存在让科学家们找到了新的一个治疗遗传病的思路——利用遗传修饰因子对遗传病进行治疗干预。

Maze Therapeutics就是将这个思路落实到临床的一家神秘的生物初创公司。Maze Therapeutics成立于2018年,总部位于美国旧金山。该公司聚集了遗传病领域众多知名学者,包括Mark Daly博士、Stephen Elledge博士、Aaron Gitler博士、Sekar Kathiresan医学博士和Jonathan Weissman博士。

Maze Therapeutics筹集1.91亿美元

Maze Therapeutics部分科学家介绍

动脉网据外媒获悉,美国当地时间2月28日,Maze Therapeutics完成了1.91亿美元的融资,本轮融资由Third Rock Ventures和ARCH Venture Partners领投,Foresite Capital、Casdin Capital、Alexandria Venture Investments和其他未披露的投资者参投。

当科学家们正在研究修饰基因如何抵消致病基因作用时,Maze Therapeutics创立了一套专门识别修饰基因的技术。该技术可以分析修饰基因如何影响致病基因的表达,并找到保护性修饰物。Maze Therapeutics将此应用到生物制药上,最终开发出治疗遗传病的新型药物疗法。

Maze Therapeutics的首席执行官Charles Homcy透露,该公司目前有3到4个药物发现计划,其中有两个项目将有望在两年半内进入临床阶段。他还补充道,目前Maze Therapeutics进展最快的项目是针对经典孟德尔疾病的药物研发。孟德尔疾病是一种单基因遗传病,单基因遗传病多是罕见病。

Maze Therapeutics也希望能够研发出多基因遗传病的新型药物疗法。不过就目前而言,基于修饰基因的作用建立疾病测试实验,对单基因遗传病来说更容易。

Charles Homcy说:“在Maze Therapeutics,我们致力于进一步了解修饰基因对疾病的自然保护作用机制,并进行基于人类基因变异的大规模实验,希望能通过我们的自然保护疗法为这些疾病患者带来新型药物。”

原标题:Maze Therapeutics筹集1.91亿美元,利用修饰基因开发遗传病新药物


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